メニコン ルーレット

近年，世界のメニコン ルーレットおよび遺伝子治療産業は急速に発展しています，世界のメニコン ルーレットおよび遺伝子治療の市場規模は、2025 年には 305 に達すると予想されます.4億米ドル，開発の大きな可能性。数日前，Zhihui Life Valley 医療健康新時代—2022 Life Valley 産業革新会議開催，清華大学医学部から林欣教授を招待，Wei Dong、Boya Jiyin CEO，北京脳科学・脳インスピレーション研究センターの共同所長、ルオ・ミンミン氏がCGT技術を探求、産業生態革新の観点からの徹底的な調査と分析。

以下は演説の記録メニコン ルーレット:

メニコン ルーレット・シン

メニコン ルーレット免疫療法技術プラットフォームと応用状況と課題

細胞療法が現在非常に人気のある方向であることは誰もが知っています，細胞療法の代表的な治療法はCAR-T療法，原理は患者自身の血液からT細胞を収集することメニコン ルーレット，採取後の T 細胞の遺伝子操作，それにより、その表面に特定の腫瘍抗原を認識できる特別な受容体が発現します，この受容体はキメラ抗原受容体と呼ばれます, 車），同時に、T細胞の活性化を引き起こすシグナル伝達領域が受容体の細胞内セグメントに追加されます。CAR はタンパク質受容体メニコン ルーレット，T 細胞が腫瘍細胞表面の特定のタンパク質 (抗原) を認識できるようにします，CAR 発現 T 細胞は腫瘍抗原を認識して結合することができます，そして腫瘍細胞を攻撃する。

1 メニコン ルーレットT 開発の歴史

CAR-T の開発には 30 年近くかかりました，1989 年にこの概念が最初に提案されてから、2017 年に FDA が最初の薬を承認するまで，この薬はとても魔法メニコン ルーレット，B 細胞白血病および B 細胞リンパ腫の治療に使用できます。最も衝撃的な例は、7 歳児の B 細胞白血病が CAR-T を使用して治癒したことメニコン ルーレット，この患者は今も非常に健康な生活を送っています。

我が国は昨年CAR-T治療を承認しました，しかし、その兆候はまだ非常に少ない。CAR-T 承認済み，誰もが想像力の余地をたくさん持っています，理論的には、T メニコン ルーレットを操作することであらゆる腫瘍メニコン ルーレットを標的にできるため，血液腫瘍に効果がある薬，固形腫瘍についても想像の余地があります。

2 メニコン ルーレット治療の困難さ

現在，細胞治療における最も重要な困難は固形腫瘍の突破である，その治療は依然として非常に高価，米国では約40万ドルかかります，中国は現在120万元。これを解決する方法？これが私たち CGT が考慮する必要があることメニコン ルーレット。なぜ高いのメニコン ルーレットか？それらはすべて自己生成だから，患者の細胞を取り出してください，標的を絞ったいわゆる腫瘍細胞識別プローブまたは GPS をインストールする方が良いでしょう，それからもう一度入力してください，これが、いわゆる自己細胞の限界と困難さメニコン ルーレット。

3 ユニバーサル メニコン ルーレットT

解決方法？ユニバーサル CAR-T の提案。万能抗体がない場合，患者の細胞収集から工場で標準化された生産に移行するのは困難，メニコン ルーレットから、できるだけ早く解決する必要があります。誰もが万能モデルを作っています，つまり、健康な人から細胞を採取し、それを万能 T 細胞に変える方法，ここに関与する細胞は、輸入された T 細胞によって攻撃されます，T 細胞受容体をノックアウトできます，こうすれば、患者に注入された細胞は攻撃されなくなります。その逆，患者の細胞は免疫システムメニコン ルーレット，入力セルをクリアできます，つまり、その個体に入る他の同種細胞，後でクリアします，したがって、私たち自身の関連抗原をノックアウトする必要があります，これは非常に重要な開発プロセスメニコン ルーレット。現在、いくつかの道があります，編集に成熟 T 細胞を使用するものもあります，または APIC から作成されたセルを編集，これは業界全体で解決する必要がある問題メニコン ルーレット。

4 メニコン ルーレットT による固形腫瘍の治療方法

もう一つ質問，CAR-T は固形腫瘍をどのように治療しますか？一連の問題が発生することになります，たとえば、CAR-T 細胞が患者の体内に入った後，腫瘍内の特定の部位に到達する方法？どのようにして腫瘍細胞を特定するのか？B 細胞表面マーカーを使用した血液腫瘍の最初の標的，このようにして、白血病細胞のすべてのB細胞を除去できます，B細胞は再生できるため，B 細胞関連抗原を標的として使用できるということ。しかし多くの固形腫瘍には特定の標的がありません，腫瘍の識別を改善する方法？CAR-T 細胞が腫瘍微小環境に到達すると、自身の腫瘍微小環境の抑制に遭遇します，腫瘍環境ではどのようにして増殖するのか？これらは解決する必要がある一連の問題メニコン ルーレット。

腫瘍細胞固有の識別，身体による腫瘍細胞の通常の認識は、T 細胞受容体を介して行われます，変更された変異を特定する。体内の腫瘍細胞に変異がある限り，突然変異は、いわゆる HLA または MHC によって細胞表面に提示されます。T 細胞受容体はあらゆる変異を認識できる，認識後、TCR は MHC によって提示された抗原を認識できます，これは、変異のない細胞または腫瘍細胞を識別するのに最適な方法メニコン ルーレット。この方法，T 細胞受容体がクローン化されている場合，これはいわゆる TCR-T 方式メニコン ルーレット，TCR-T 法は T 細胞受容体のクローン化も可能，患者の T 細胞に組み込まれる。つまり、2 種類の方法があるということメニコン ルーレット，1 つは CAR-T，1 つは TCR-T。

5 2 つの方法の組み合わせ

ここ数年、私たちはこれら 2 つの方法を組み合わせられないかどうかを考えてきました？T 細胞受容体は二重鎖認識構造メニコン ルーレット，複数の鎖構造を持つ抗原を同時に認識。CAR-T は単鎖合成構造メニコン ルーレット，これら 2 つの構造を組み合わせることはできますか？これら 2 つの方法の利点を組み合わせてください，合成 TCR および抗原受容体，それはスターメニコン ルーレット，この分子構造が CGT 業界のスター分子になることを願っています，これが私たちのビジョンメニコン ルーレット。この構造には一連の機能があります，T 細胞受容体に非常に似ています，多くの T 細胞受容体活性化細胞シグナルを含む，ただし、CAR-T の抗体部分を使用しています，抗体部分の利点があるということ。

この構造に関して一連の予備研究が行われました，最初の発見は、T細胞受容体シグナル伝達と敏感な殺傷能力の特徴を持っているということメニコン ルーレット。細胞内の遺伝子発現プロファイルを同時に解析，STAR-T は TCR-T に非常に似ています。これを除く，それは T 細胞受容体の元の部分でもあるため，つまり、通常の状況では自己活性化の影響を受けにくい。CAR-T とは違います，CAR-T は合成構造メニコン ルーレット，比較的言えば、通常は自己活性化現象が存在します，STAR-T には自己活性化現象がありません。さらに，自動的に有効化されないため，比較的言えば、失敗するのは簡単ではありません。同時に、STAR-T は固形腫瘍に対しても使用されます，臨床研究ではCAR-Tより効果的であることが示されています。

さらに，固形腫瘍に対してより効果的である理由？腫瘍浸潤が良好なため，腫瘍微小環境でも同様，CAR-Tよりも殺傷効果が高い，本来の T メニコン ルーレット受容体を使用しているため，抗原に対する感受性が高いということ，CAR-T よりも高い，メニコン ルーレット表面の分子は非常に低レベルで腫瘍メニコン ルーレットを殺すことができます。

6 STメニコン ルーレット-T の利点

それでは，このセルの利点は何メニコン ルーレットか？最初の部分は、CAR-T 分子の再設計によるものメニコン ルーレット，T 細胞受容体と CAR-T 構造の結合による，仕事をしました，同時に抗体の認識能力と組み合わせることが可能。申請方法？現在の固形腫瘍における最大の問題は、真に腫瘍特異的な標的を見つけることが難しいことである，腫瘍特異的標的，現在使用されているターゲットはすべていわゆる，B 細胞受容体を含む，CD19 は自己抗原 TAA として広く使用されています。TAA には固形腫瘍に対する一定のリスクがあります，たとえば、なぜ多くのCAR-T細胞を注入できないのメニコン ルーレットか？フィードバックのおかげで，ターゲットが少し高い通常細胞の場合，正常な細胞に悪影響を及ぼします。

本当に優れた TSA，それらは 2 つの状況にすぎません，たとえば、このメニコン ルーレットはウイルスに感染しています，たとえば、HPV 感染，HPV 感染も子宮頸がんの原因となる可能性があります，この場合、ウイルスの標的は特異的であるか、変異している可能性があります，ネオアンチゲン腫瘍ネオアンチゲンに属する。しかし腫瘍ネオアンチゲンはメニコン ルーレット表面にあります，サーフェスは MHC によって提示されます，これで、腫瘍ネオアンチゲンを認識する T メニコン ルーレット受容体を見つけることができます,それならもっとうまく殺せるよ。

抗体は、MHC によって細胞表面に提示された腫瘍ネオアンチゲン上で見つかります，抗体がそれを認識します。この抗体は現在多くの用途に使用されています，ADC または CAR-T 治療を含む。CAR-T は比較的感度が高くありません，これは、CAR-T を行うために腫瘍ネオアンチゲンに対する抗体を使用する場合の制限メニコン ルーレット。構造比較に STAR-T の使用を検討できますか？TCR のせいで、CAR と STAR の構造比較，STAR-T は T 細胞受容体と CAR の利点を利用します，信号に関しては，TCR と STAR は同じメニコン ルーレット。ただし車の場合，その抗体はSTARと同じメニコン ルーレット，したがって、抗体部分は非常に高い親和性を持つことができます。CAR と TCR の特性を組み合わせることはできますか，STAR を使用して腫瘍ネオアンチゲンを標的とする？

STAR-T と メニコン ルーレットT の 7 つの違い

一連の実験を行っています，TCR オリジナルを使用、STAR オリジナルと CAR を比較。STAR は抗原に対する高い感受性，腫瘍ネオアンチゲンの同定には CAR よりも優れている可能性があります。実験で最初にやりたいのは、腫瘍変異が最も多い分子は P53 変異であるということメニコン ルーレット，腫瘍の約 20% に P53 変異がある。たとえば、R175H 変異は非常に高頻度の変異メニコン ルーレット，高頻度の突然変異は TCR によって認識可能，抗体によっても認識される，比較のために抗体または TCR を TCR-T、STAR-T、または CAR-T にインストールします，この場合、P53 変異抗体を使用して CAR-T と STAR-T の違いを直接比較できます？一連の実験と発見，CAR-Tの場合，CAR-T は、活性化されていない場合でも活性化効果を持ちます。ただし、START-T 中にはアクティブ化されませんでした，以下の特定の抗原に遭遇した場合にのみ活性化されます。

さらなる分析，STAR-T と CAR-T の比較，機能的な違いは何メニコン ルーレットか？これが最も重要メニコン ルーレット，実験をしてみたら，ターゲットの勾配を作成，それはどのような感受性メニコン ルーレットか，紫色はSTAR-Tメニコン ルーレット，緑と青はCAR-T。CAR-T は、目標濃度が 10 のマイナス 8 乗に達した場合にのみ殺傷できます。しかし、STAR-T は 10 マイナス 10 乗に達すると致死性になります。こちらに教えてください，STAR-T の感度は CAR-T の感度と少なくとも 10 ～ 100 倍異なります，これは治療に非常に役立ちます。多くの腫瘍変異は比較的少ないため，これが、免疫システムが腫瘍を逃がす理由？こうすれば、より効率よく殺せる。異なる構造を同時に比較，START-T は一般的に CAR-T よりも優れています。

8 Kras の突然メニコン ルーレット

次の質問，P53 変異を除く，他に重要な突然変異は何メニコン ルーレットか？は Kras の突然変異メニコン ルーレット，約 20% の人が Kras 変異を持っています，膵臓がんなど、肺がん、腸癌はすべて Kras 変異を持っています。膵臓がんのほぼ 80% に Kras 変異がある，肺がんの約 30% に変異がある，腸がんの 40～50% に変異がある，これらは高頻度の突然変異メニコン ルーレット。MHC によって提供される同様の抗原と抗体を見つけられるかどうか疑問に思います，それでは START-T にインストールしてください？それで、私たちも一連の実験を行いました，MHC を沈殿させてペプチドを送達できる Kras をベースにしています，抗体を探しましょう，STAR-T にしましょう。一連の作業を行いました，たとえば、Kras の突然変異は伝染する可能性があります，同時に、P53 変異と同様の方法で STAR-T を標的にすることができます。

一般的に，抗原に対する STAR-T の高い感受性を利用して、腫瘍内のネオアンチゲン変異を標的にできる，それなら腫瘍の治療をしましょう，この作業はまだ進行中メニコン ルーレット，将来的には固形腫瘍を特異的に標的とする問題を解決したいと考えています。

ウェイドン:

変革する最先端のメニコン ルーレット編集技術，変革をもたらす可能性のある革新的な治療法の開発

1 メニコン ルーレット編集の定義と開発の歴史

遺伝子編集というと謎の言葉のように聞こえます，これに関して覚えておくべきことが 1 つあります，伝統的な薬は通常タンパク質を標的とする，タンパク質は一般的に遺伝子に由来します。ジーンは 2 つの単語を覚えています，1つはDNAと呼ばれます，これは元の記録のポイントメニコン ルーレット，その後 RNA に転写される，最終的にはタンパク質になる。ゲノム医療とは何メニコン ルーレットか？つまり、病気を遺伝子レベルで治療する必要があるということ。

現時点では CRISPR について言及する必要があります，CRISPR は遺伝子編集の爆発的な始まりである，しかし、CRISPRは遺伝子編集技術の一種にすぎません。2018 年に最初の臨床承認が承認されました，CRISPR テクノロジーは臨床製品として開発されました，最初の BLA は今年末までに米国またはヨーロッパで承認される予定，何の治療に使用されますか？サラセミアの治療に遺伝子編集造血幹メニコン ルーレット移植を使用する。当社のBoya Jiyinは、幸運にも2021年に中国で初の臨床承認を取得しました，中国で遺伝子編集の最初のINDおよび第I相臨床試験も開始。

昨年、私たちは遺伝子編集療法における一度限りの治療法の夜明けを目の当たりにしました。遺伝子編集に関するサイエンスのオリジナル論文の著者 2 人，その後、2020 年にノーベル賞を受賞，彼らのテクノロジーは独自の会社も生み出しました。CRISPR Therapeutics は、遺伝子編集された造血幹細胞移植を使用してサラセミアを治療する、先ほど述べた方法メニコン ルーレット，Intellia Therapeutics は、ジェニファー・ダウドナが ATTR を治療するために遺伝子編集肝臓技術を使用している，過去 1 年間で、どちらの治療法も病気を一度に治すことが可能であることが示されました。

もっと重要なこと，今年、最初の BLA が承認される可能性があると考えているのは私たちだけではありません，そして今年、Verve Therapeutics 社が最初の施設をオープンしました，PCSK9 を処理するための基本編集技術の初使用 ，循環器分野に最初に参入するのは遺伝性疾患メニコン ルーレット，しかし、彼らは非遺伝性疾患に対する最も重要な一歩を踏み出しました。

2 メニコン ルーレットビボおよびメニコン ルーレットビトロ

インビトロとは，体の中には何があるのか​​？遺伝子編集は技術メニコン ルーレット，遺伝子編集は製品ではありません。製品とは？遺伝子編集が病気の治療に使用される場合，それはある種の細胞またはある種の遺伝子の遺伝子編集に違いありません，特定の臓器の病気の治療に使用される。つまり、遺伝子編集が細胞に侵入する必要がある，現時点では 2 種類あります，体外療法と呼ばれるタイプ，細胞や臓器を取り出して編集し、元に戻すことができます。もう一つは内服療法メニコン ルーレット，遺伝子編集システムをインポートする必要があります。これら 2 つの側面を皆さんと共有しましょう，当社はこれら 2 つの側面において一定のレイアウトを持っています。

まず体の外側を見てみましょう，体外に取り出せる細胞の種類は何メニコン ルーレットか？考えてみてください，基本的には考えられます，それは血球メニコン ルーレット。血球を除く，基本的に一度取り出したら元に戻すことはできません。血球には 2 種類あります，最初のタイプは造血幹細胞，血液は造血幹細胞から来ます，数十日ごと，最長の赤血球 100 日、最初からやり直すには約 120 日かかります。現時点でのいくつかの病気は、あなた自身の造血幹細胞の欠陥によって引き起こされます，現時点では、患者自身の造血幹細胞を抽出して遺伝子を編集し、元に戻すことができます，患者の病気を一度に治すことは十分に可能。

これは先ほど言及した CRISPR Therapeutics メニコン ルーレット，ベータサラセミアの治療に使用されます，ベータサラセミアは、ベータ鎖を合成するベータ遺伝子の変異によって引き起こされます，突然変異後，これらの患者の赤血球は異常メニコン ルーレット，治療方法？彼らの方法は患者の造血幹細胞を抽出することメニコン ルーレット，遺伝子編集の場所，造血幹細胞を元に戻して赤血球を生成する，胎児ヘモグロビンが非常に高くなるでしょう。この場合、病気をすぐに治すことは可能メニコン ルーレット，そうメニコン ルーレットか？

3 メニコン ルーレット編集療法の安全性

まずセキュリティについて見てみましょう，セキュリティといえば，2019年に、造血幹メニコン ルーレットの編集に使用されるCRISPRの安全性を最初に発表したのは鄧宏奎鄧博士であることを指摘しなければなりません。この後さらに記事が続きます，遺伝子編集された造血幹メニコン ルーレットが表示される，遺伝子編集による毒性や発がん性は確認されていません，これは、CRISPR を使用した 45 人の患者で証明されました。しかし、一度限りの治癒効果は非常に優れています，治療を受けた 45 人の患者のうち 42 人は、さまざまな時点で最終的に輸血を中止することができました，12 の臨床センターでも。患者は主に米国とヨーロッパから来ています，一部中東，これはこの療法の可能性を十分に示しています。

当社は、2021 年 1 月に中国初の遺伝子編集療法および造血幹メニコン ルーレット製品の臨床承認を取得しました。CRISPR はサラセミアまたは鎌状貧血の治療に使用されます，当社は世界で 3 番目の臨床承​​認を取得しています，先ほど述べた 2 人のノーベル賞受賞者によって設立された企業に次いで 2 番目。

これに関して私たちはどのような革新を行っていますか？最初，これに関しては全員が RNP テクノロジーを使用しています，そして我々はRNAを直接使用しました。RNP テクノロジーは、タンパク質がインビトロで作られることを示しています，次に sgRNA を追加します，プロセスはさらに複雑メニコン ルーレット，少なくとも 2018 年の時点では、中国にはこの分野の技術は基本的にありません。米国でも検討しました，でも、これを持ち帰って帰りたいのメニコン ルーレット，それで、最終的に RNA テクノロジーを使用することにしました，私たちはこの困難を克服しました。

もう一つ，どの目標が占領される？CRISPR とは異なるターゲットを選択しまメニコン ルーレット，こうして独自の IP を獲得できる，バイオテクノロジーのせいで，最初に自分の重要な IP を持っていない場合，この製品は最終的に保護なしで製造されまメニコン ルーレット，差別化された開発は不可能。2020 年末に AAT トライアルを実施しまメニコン ルーレット，天津血液研究所に協力，患者を治療メニコン ルーレット。この患者は治療前に 2 週間ごとに輸血が必要でメニコン ルーレット，3 か月の治療後、輸血は不要，現在までに 18 か月分のデータがあります，彼のヘモグロビンは約 110 のまま，正常範囲に入ったことを示します，彼が続けられることを願っています。

第 1 相臨床試験が進行中，8人の患者を登録します，これまでに5人の患者に再注入が行われた，さらに 2 人の患者が間もなく輸血される予定。十分な第 1 相臨床データが得られた後，プロセスと臨床データに基づいて主要な第 II 相臨床試験を設計する方法を決定メニコン ルーレットいと考えています，極めて重要な第 2 相臨床試験を開始しましょう。

造血幹細胞は一種であると先ほど言いました，もう一つは何メニコン ルーレットか？T 細胞については誰もが知っています，T 細胞は編集のために取り出して戻すことができます，これは T 細胞を変化させる可能性があるため。CAR-T内、STAR-T の途中で一般的な製品が徐々に形になっていくのがわかります，ユニバーサル CAR-T とは？患者からの T 細胞の検索はもう行われません，ただし、健康な人の T 細胞を探してください，それではCARを入れてください。現時点では、間違いなく免疫拒絶の問題に直面することになります，この問題にどう対処するか？遺伝子編集を使えばいい，免疫拒絶分子または遺伝子をノックアウトする，この場合は、自分たちで一括して生産できます，数百人の患者による使用，品質管理だけではない，コスト面での大幅な進歩。

4 メニコン ルーレット対象のオブジェクト

具体的に何を編集したいのメニコン ルーレットか？まず第一に、免疫拒絶は双方向であることがわかっています，注入された細胞は宿主を攻撃します，だから必ずTCRをノックアウトしてください，これはよくあることメニコン ルーレット。しかし、もう一つの標的は何メニコン ルーレットか？それは英雄間の競争。なぜ？これは免疫拒絶メニコン ルーレット，私たちの免疫システムは非常に複雑メニコン ルーレット，細胞を外側から攻撃する，どうすればいいメニコン ルーレットか？B2M を編集するためにここに来ている人もいます，ある人は他の人を編集中。差別化された成長の余地がある，今では誰が一番優れているかは誰も知りませんから。予備的な臨床データは良好な安全性と有効性を示しています，米国のこれら 4 社を見てみましょう，彼らの UCART データ，何か見つかるでしょう，私たちは自家CAR-Tとは異なる道を歩みました，我々は外来細胞を扱っているので。つまり、用量に依存します、適時性，それらはすべて前処理の要件が異なります。

5 メニコン ルーレット編集の分化経路

現時点では、その差別化されたルートが明らかになっていることがわかります，たとえば、腫瘍メニコン ルーレットを殺すことに加えて，CAR-T 移植の促進に加えて，免疫拒絶の非常に重要な抑制もあります。フィードバック プランでは、複数のフィードバックが可能になりました，なぜ？製品はすぐそこにあります，今度は試してみてください，28 日後に別のチューブを使用できますか?？UCART には T メニコン ルーレットを変更する余地がまだあります，CAR を挿入するだけではありません，さまざまなメニコン ルーレットをノックアウトすることができます，免疫拒絶に関連しているかどうか，T メニコン ルーレットの増殖と有効性に関連するターゲットでもあります，みんなで倒せる，セルの変更に使用。

当社の第一世代製品は cas9 を使用しています，ノックアウト TCR と B2M，マウスで素晴らしい結果が得られました。この製品は現在 AAT 臨床試験中メニコン ルーレット，来年はさらに多くのデータを皆さんと共有できることを期待しています。さらに重要なのは、私たち自身が真に差別化された製品の開発を始めたことメニコン ルーレット，最初のポイントは、cas9 を cas12 に変更することメニコン ルーレット，なぜ？IP 遺伝子編集酵素があるはずだから。それで、私たちは今年の初めに、Arbor Biotechnologies から cas12 の世界ライセンスを取得したと正式に発表しました，現在、当社の UCRAT 製品は CRISPR-cas12 メニコン ルーレット。

もう一つ，私たちが倒そうとしている標的は何メニコン ルーレットか？ここで非常に重要なのは、違いを確認する必要があるということメニコン ルーレット，T 細胞の増殖と有効性について私たちが取り組んでいることは上にあります，残りの 2 行はエッセイにあります，我々は通常のCAR-Tを使用し、他には何もノックアウトしませんでした，あるいはTD1がノックアウトされたかも，長期殺害実験中，細胞は 240 日後にすぐに死ぬ。しかし、遺伝子 X を削除すると，細胞は同じ状況下でも成長し続けることができます，なぜ？この遺伝子をノックアウトした後である可能性が非常に高い，長持ちさせることができます。B2M をノックアウトした後，T 細胞の攻撃を防ぎます，別の遺伝子 X をノックアウトすると，それがNKに対してより強い影響を及ぼし始めていることがわかりました。これらは私たちが特定している新しいターゲットメニコン ルーレット，これらは次世代製品で参照されます，来年は AAT の臨床診療に参入する予定メニコン ルーレット。

6 配信ツールのメニコン ルーレット点

これら 2 種類のメニコン ルーレットを除く，基本的に残ったものはすべて体内に導入する必要があります，現時点で、配信ツールが変わり始めます，セルに対してさまざまな方法を使用できるため，遺伝子編集システムをインポートするためのエレクトロポレーションを含む，しかし、人体に入ると追加のツールが必要になります。

国際情勢，目の病気，特に網膜の錐体神経メニコン ルーレットにおいて，その方法？AVV を使用してそこに CRISPR をインストール，そして網膜に当たる，錐体メニコン ルーレットに侵入できる，それでは編集を開始します。最初の用量レベルでは有意な効果は見られませんでした，2 回目の投与レベルでは、さまざまな人々の目にいくつかの変化が現れ始めます，ただし表示されていない，彼らは現在、第 3 線量レベルに向かっています。

他の方法は何メニコン ルーレットか？CRISPR を使用してナノリポソームに入れました，肝細胞を構成するため。彼らは hATTR を選びました，これにより、血清中の TTR タンパク質が 50% 減少できることがわかります、80%，90% さえある。90% が治癒した場合。つまり、彼らのデータは非常に優れているということメニコン ルーレット。

7 ボヤ・ジメニコン ルーレットの将来のレイアウト

独自のレイアウトとは？CRISPR にはレイアウトがありません。魏文生教授の研究室には、リーパーと呼ばれる新しい基本エディターが導入されました，リーパーはとても賢いメニコン ルーレット，A から G までのベースを編集できます，たったこれだけの変更，一部のタンパク質では、重要な役割を果たすことができます。この件について話しているときに的を外していませんか？編集効率が 80% に達するまでに到達しました，でもその隣にはアザラシがたくさんある。これが科学の力メニコン ルーレット，最適化後，基本的には右側のすべてを解決できます，アミノ酸配列が変わらない場合の残りの 1 つ，私たちは注意を払いません。現在、複数の生体内システムで検証されています，サルの網膜に対する私たち自身の AAV の使用，GFP と Leaper システムを吊るす，そうすれば、サルの網膜でかなり高い遺伝子編集効率を得ることができる，30% ～ 40% に達する可能性があります。線量をさらに下げることもできます。私たちをさらに興奮させるのは中枢神経系メニコン ルーレット，霊長類について，リーパー 2.0 (AAV) は中枢神経系の複数の機能領域で大幅な編集効率を達成。

当社には、非常に強力なハイスループットのゲノム編集スクリーニング プラットフォームもあります，さらに独自のバイオインフォマティクス レイアウト，一方で、当社は研究開発において複数の企業と協力しています，それはどういう意味メニコン ルーレットか？何千人もの奴らを同時に倒すことができる、数万の遺伝子，どの遺伝子が変化したか見てみましょう，変化を引き起こす可能性がある，このようにして、そのような遺伝子を選別することができます，新たな標的になるかもしれない，新しいバイオマーカーとなる可能性。当社はその会社と協力しています，これが常に私たちの開発の方向性でした。

右は私たち自身の新しい試み，これを使って第二世代の標的療法を自分たちで作ることはできないか？たとえば、結腸直腸がんの場合，結腸直腸がん患者の 10 ～ 15% を特定できる，彼らはPARP阻害剤に敏感になるでしょう，私たちはこの 10 ～ 15% を知りたいだけメニコン ルーレット，ついにPARP阻害剤がこの問題で成功する可能性がある。これは、次世代の革新的な薬剤標的と精密な治療法を開発するためのものメニコン ルーレット，遺伝子編集をテクノロジーとして使用して、新しい革新点を見つけます。

これは遺伝子編集における私たち独自のレイアウトメニコン ルーレット，造血幹細胞から，私が望んでいるのは、世界の先頭に立つことメニコン ルーレット、中国で初めて重要な臨床試験に入った遺伝子編集製品，サラセミアの製品を推進したときにそれは起こりました，ユニバーサル CAR-T および RNG ベース編集プラットフォームから，ハイスループットのゲノム編集スクリーニング プラットフォーム，私たちは皆、革新に努めています，私たちが望んでいるのはイノベーションメニコン ルーレット，イノベーションには間違いなくリスクが伴います，しかし、患者がそのような革新的な治療法を必要としているのを見ると，これは私たち自身の目的の一つメニコン ルーレット。

メニコン ルーレット:

基礎的な脳科学メニコン ルーレットから主要な脳疾患までの CGT 産業ソリューション

1 脳メニコン ルーレット

私は脳科学をやっています，脳科学というと、誰もがかなり神秘的だと感じます，私たちの脳は約2ポンド8尾，861 ニューロン，すべてのアクティビティを管理，講義を聞くことから哲学まで，宗教的信念に対メニコン ルーレット，決断を下すには、感情、考える、食べるための言語、睡眠、水を飲む、社会的行動は脳の影響を受ける。実際、生物医学分野全体の 3 分の 1 が脳科学に携わっていると言えます，脳科学のほとんどの人は脳の認知の原理を分析メニコン ルーレットいます，たとえば、私の発話を制御する脳の領域，体温調節を制御する脳の領域...

また，重度の脳疾患は大きな懸念事項メニコン ルーレット，今日は何が起こっているかについて少し話します。脳疾患はおそらく難しいテーマメニコン ルーレット，過去 20 年間、大手製薬会社が中枢神経系薬から撤退しているのを私たちは見てきました，これについては後で話します。これは私たちの非常に重要な戦略的機会の時期メニコン ルーレット。

脳科学では脳シミュレーションもよく行われます、ブレイン・コンピューター・インターフェースの研究中。私たちがブレイン センターで得たばかりの主要プロジェクトは、ブレイン コンピューター インターフェースを構築することメニコン ルーレット，でも今日はそれについては話しません。もちろん脳の発達もあります，子供たちが中国語を学ぶのを好きになる方法，数学をするのが大好き。さらに技術開発も行う，今日もそれについて話します，テクノロジーは非常に広範囲に及ぶ場合があります，遺伝子編集から電子技術まで、制御技術は脳科学と脳技術において大きな関心事。

2 メニコン ルーレット

今日は脳の病気について話します，脳の病気について簡単に話しましょう。社会の発展とともに，がんメニコン ルーレット中，免疫システムの進歩，多くの病気がより良く制御される，今後 10 ～ 30 年で脳に最も大きな負担をかけるのは脳関連疾患であると予想されます，世界保健機関は、2030 年までにうつ病だけが世界で最も多い病気になると予測，2050 年には大きな社会負担になるでしょう。

いくつか例を挙げてみましょう，脳卒中，中国のデータ，毎年 250 万件の新規感染者，これらの脳卒中患者のほとんどは永久障害者メニコン ルーレット。てんかん、いわゆる「てんかん」の発生率は1000人に7人，中国は世界で最も人口の多い国，900 万人がてんかんを患っている。パーキンソン病患者は 200 万人。うつ病については話さないでください，別のデータによると、中国には少なくとも200万人以上のうつ病患者がいるという，そのうちの 3 分の 1 は治療抵抗性のうつ病，既存の薬では問題を解決できない。現在おそらく 200 万個の腫瘍がある，3分の1は悪性神経膠腫，治療法はありません，悪性神経膠腫と診断されると、生存期間は約 12 か月。アルツハイマー病，加齢とともに負担は重くなる，中国は600万人。統合失調症 780 万人。これらの主要な精神疾患がわかります，より良い治療法をいくつか，たとえば、統合失調症またはうつ病の患者の 3 分の 2；完全に無力な者もいる，たとえば、アルツハイマー病，しかし、最近ではアルツハイマー病の治療薬を開発する場合、食品医薬品局の承認だけが必要メニコン ルーレット，役立つかどうか，どれもとてもよく売れています。

もちろん脳科学の分野では、考えられるさまざまな手法を使用します，生物学的手法を含む，心理学的手法，計算、電子的なすべての方法，ここで使用されている方法の多くは遺伝子治療法と非常に似ています。今日は以下についてお話します，遺伝子を発現させる方法？遺伝子を沈黙させる方法，特定の細胞における遺伝子の発現を正確に調節する方法，これらは私たちがよく使うものメニコン ルーレット。

3 アデノ随伴メニコン ルーレット

遺伝子を脳に送り込む，大きな変化はおそらく過去 15 年ほどの間に起こった，大学院生の頃，私は 1999 年に博士号を取得して卒業しました，当時は遺伝子を伝える方法がありませんでした，トランスジェニックマウスを作ってみませんか，遺伝子ノックアウトマウスを作ってみませんか，あの頃は遺伝子ノックアウトすればよかった，自然に関する記事を投稿するだけ。今突然，アデノ随伴ウイルス AAV の普及と進歩に伴い，その結果、どの研究室でも脳のどの領域にも簡単にアクセスできるようになりました，特定のメニコン ルーレットタイプが遺伝子を発現または抑制する。AAV による技術の進歩，アデノ関連ウイルスのせい，大きな進歩が起こりました。

私はこれまでにこの分野で他の多くの通信事業者を試してきまメニコン ルーレット，たとえば、ヘルペス ウイルス、狂犬病ウイルス、仮性狂犬病ウイルス、レンチウイルス，少なくとも研究の観点から，これらのウイルスベクターは基本的に段階的に廃止されています，脳科学の分野で最も広く使用されているのはアデノ随伴ウイルス。

私たちがアデノ関連ウイルスをこれほど好む理由？1 つ目は、高いセキュリティ，その発現は基本的に遺伝子変異を引き起こしません。さらに、ほとんどの脳細胞は分裂しないため，AAV が入ったセルはそこに留まります，理論的には、この細胞が死ななければ、生涯発現することを意味します，既存のデータは、人間の脳ではそれを示しています，この式は 15 年経った今でも非常に安定しています。また，神経細胞の効率は一般に非常に良い，過去数年間で AAV2 に参入.1 ～ 2.10この進歩は継続的に改善されています，神経細胞の感染効率は容易に 95% 以上に達します。さらに、免疫原性は非常に低いメニコン ルーレット，これも私たちの好みメニコン ルーレット。これは研究室で最近作られた写真メニコン ルーレット，脳のどの領域でも，1 つの色でマークされた 1 つのセル，別の色でマークされた別のセル，とても楽しいメニコン ルーレットよ。

私の研究室は北盛工業大学にあります，私は先週北京脳センターに引っ越したばかりメニコン ルーレット，AAV は中国の脳科学で最も早く使用された。レンチウイルスか何かを使い始めたところメニコン ルーレット。コールド スプリング ハーバー研究所が論文を発表したことを後からはっきりと思い出しました，アデノ随伴ウイルスによる細胞の感染，2008 年のことでした，印象は非常に鮮明メニコン ルーレット，とても興奮しています，私はすぐに航空券を購入し、研究室へ走りました，魔法瓶カップに 100 マイクロリットルのウイルスを採取，試してみたところ、効果が非常に優れていることがわかりました，その結果、中国で企業パッケージを探しています，良い仕事ができる会社はありません，最終的に、当社は AAV ウイルスをパッケージ化する人材を採用する必要がありました。最後にしばらくラボ，無料の AAV ウイルス ベクターが中国の約 200 の研究所に提供されていると推定されています，もちろん、今では多くの企業が優れたパッケージを提供できます，サービスのみが稼働中，そうして初めて前進できる。

4 メニコン ルーレットV ベクターの応用

AAV ベクターの使用，研究所は多くの奇妙なことを行っています，たとえば，細胞のグループを殺すことができます，かなり太らせてください，肥満マウスを変更することもできます，遺伝子を追加して非常に薄くする，最新の結果では、うつ病のマウスの遺伝子を転置してうつ病を軽減することも可能，光遺伝学も使用可能，特定の脳マシンで遺伝子を発現させる，このネズミに地面を刑務所としてマークさせましょう，真ん中まで走る，軽い刺激を与えてください，中間のご褒美メニコン ルーレット，真ん中にいてください。報酬システムを規制することにより，ネズミをとても幸せにすることができます，あなたも不幸になる可能性があります。ネズミの攻撃中枢も制御できる，いわゆる遺伝子発現法による，厳密にループを開くことができます，または近い，たとえば、攻撃に関連するループを見つける，毎回ループを開く，アクティベーション ループ，ネズミが非常に攻撃的になる，狂ったようにコオロギを食べ始める。実際には殺すだけ，食べないでください，まさに攻撃センター。マウスを制御して前方に突進することもできます，マウスを制御して戻ることもできます，マウスからも脳に入る信号，光信号を介して他のマウスの脳領域に送信，2 匹のマウスの動作を完全に同期させる，いわゆる脳と脳のコミュニケーションを実践する，たとえば、私の脳は電波を通じてあなたの脳を制御します，左側のネズミが歩いています，他の家のネ​​ズミも歩いています，左側のマウスが止まります，もう一台も止まった。

過去 20 年間，世界中の無数の神経生物学研究室が神経回路を分析メニコン ルーレットいます、遺伝子機能の解析，私たちは本当にそれを知っています，制御されている行動の数，動物の体温を上昇または下降するように制御することもできます，感情をコントロールすることもできます，楽しいものにするか、苦痛にするか，また、その食事と意思決定を制御することもできます。

5 「新しいメニコン ルーレット」を開発する

実際、これらの結果が得られます，基礎研究は臨床実践とは程遠いと常々感じていまメニコン ルーレット，でも実際のところ、進捗状況については以下でお話します，チャンスは突然やってくる，過去 20 年間の進歩をクリニックにも拡張できるようになります。既存の AAV ベクターを使用できるだけではありません，新しい遺伝子も開発される可能性がある，最近、研究室は光に非常に敏感な遺伝子を発見しまメニコン ルーレット，光遺伝学を行うために他人の遺伝子を使用する，私のキャリアが他の人の分野では主流の光感受性遺伝子であることがわかりまメニコン ルーレット，光に対する感度が 100 ～ 1000 倍，こうして暗い家の中のかすかな光を点灯させることができます。

わかっています，公園には網膜視力をやっている人がたくさんいます，遺伝子治療にアデノ随伴ウイルスを使用する，網膜疾患の治療に非常に優れています，眼球の入るスペースが非常に狭いため，ほんの少しの AAV で十分メニコン ルーレット，さらに、炎症反応は起こりません。医師は正しい遺伝子を見つけることだけが必要，片目を完成させるのに 15 分，しかし、視力を治療する方法はたくさんあります，この子は最初はまだ見えます，徐々に周囲の光を感じられなくなりました，感情の範囲がどんどん狭くなっている，医者に行く，RPを獲得します，これはゆっくりと消えていく追求の感覚メニコン ルーレット，急いで遺伝子を追加して細胞の死滅を遅くする，私たちは皆、最終的には盲目になります。

私たちの考えは，視覚障害者に光過敏症の遺伝子を与えることはできますか?，視力を回復するには、次のレベルの細胞に追加します，これは、Kinsey を含むいくつかの企業によって最近普及している、いわゆる遺伝子を補充する方法メニコン ルーレット。例を挙げてください，左側は通常のマウス，その目に光線を当てると、瞳孔反射が徐々に小さくなります，真ん中の盲目のネズミ，光にさらされると瞳孔反射が起こらない，あるいは非常に小さい，遺伝子を置き換えることで瞳孔反射を完全に回復させることができます。左右の瞳孔が小さくなりました，真ん中には瞳孔がありません，新しいツールを使用すると、多くのことが改善されます，新しい遺伝子を追加できます。

また，Boyaa の CEO が免疫システムについて話しているのを聞いたところメニコン ルーレット，今日のレポートには多くの免疫療法治療法が含まれています，カー-T、CKA，みんなレンチウイルスを使うのが好き，はい、うまくいきます，ただし承認中，レンチウイルスのセキュリティは多くの障害によって妨げられることが多いため。残念メニコン ルーレットね，AAV はとても良いメニコン ルーレットが，しかし、治療に有効な免疫細胞AAVは侵入できない，私たちが好んで使用する、侵入できない免疫細胞にそれを侵入させる方法，方向性のある進化方法がある，Natrue メソッドに関する私たちの記事が公開されました，巨大なライブラリをランダムに生成できます，それについては考えないでください，推測しないでください，私たちは間違いを犯したとき、自分が賢明であると感じることがよくあります，追加するアミノ酸の数を推測してください，私たちは何年も推測してきました，後で知りましたが、推測しないでください。あなたは巨大な図書館を作ります，セルにランダムに拡散，どのバリアントがセル内に留まるかを確認する，マイナスにします，もうひとつの旅，もうひとつの旅，数ラウンドの指向性進化の後、元の血清型が無効であっても、無効な血清型が見つかる可能性があります，しかし、現在細胞内で有効な遺伝子。

6 メニコン ルーレット

脳には神経メニコン ルーレット以外にも何かがあることを私たちは知っています，ミクログリアと呼ばれる免疫メニコン ルーレットもあります，ミクログリアは非常に重要，すべての病気，アルツハイマー病、うつ病はさまざまな病気として考えられます，ミクログリアが関与している，残念ながら、AAV はミクログリアに侵入できません。

私たちの研究室の林瑞、彼は最近北盛大学でPIとして働いていました，とても良い，私はちょうど脳の中枢にいます，彼は北盛工業大学の私の研究室を引き継ぎました，ミクログリアに非常に効果的な AAV を発見しました，基本的にすべての血清型が無効であることが判明，非常に効果的なものが登場しました，MOI の最新バージョンは 10 の 4 乗メニコン ルーレット，既存の論文の 10 倍の出版物。何の役に立つのメニコン ルーレットか，ミクログリアではさまざまな遺伝子編集が可能。私たちの研究室が行っていることの 1 つ，暫定結果を確認しました，私たちは神経膠腫について知っています、悪性神経膠腫は不治の病メニコン ルーレット，ここにいる皆さんの多くは誰かを知っていると思います，とても若い，悪性神経膠腫により死亡，今はそうメニコン ルーレット，効果的な治療法はありません，医師は手術をしますか?，彼が教えてくれるでしょう，悪性神経膠腫がある場合，やるかやらないかは関係ない。

脳の小膠腫メニコン ルーレットは腫瘍メニコン ルーレットを殺すことができるため，あなただけが知っています，腫瘍メニコン ルーレットを殺す必要があると伝えます，いわゆるCAR-T CARを追加できます，今はCAR-Tとは呼ばれません，CAR-mini，この CAR で腫瘍メニコン ルーレットを認識します，ミクログリアに発現，動物に関しては確かに良い結果が得られました。

本当，過去 10 年間，おそらく 10 年未満，脳と目の遺伝子治療は非常に大きな進歩を遂げました。私はちょうど FDA AAV 薬の最初のバッチについて言及しました，AAV-RP65，中国にも同様のバージョンがあります。免疫原性が非常に低いため，その他の多くの病気，外来遺伝子の補完または正常な遺伝子の補完に特に適しています，現在、AAV は実装が非常に簡単メニコン ルーレット。全身注射とは違います，筋萎縮の治療には現在 240 万ドルかかることがわかっています，AAV による治療。驚くことではない，全身の筋肉の AAV，どれくらいの量の AAV を入れることができるか，でも頭を打ってください、目をパンチ 0.1ml で十分メニコン ルーレット，それほど費用はかかりません，コストも非常に低いということメニコン ルーレット。

7 メニコン ルーレットV(メニコン ルーレットDC)

もちろん脳疾患の場合，非常に重要な進展は、FDA が最近 AAV (AADC) という薬剤を承認したことメニコン ルーレット，AADC 遺伝子を発現します，パーキンソン病の治療用。何が起こっているのメニコン ルーレットか？原理は非常に単純メニコン ルーレット，運動の調節を担当する脳の細胞はドーパミン細胞と呼ばれます，一定の年齢に達しました，80 歳以上，人のドーパミン細胞の 50% が死滅しました，非常に残念ながら多くの人が亡くなりました，手が震え始める，筋肉が硬くなり始める，医者を探す，医師はドーパミン細胞の 70 ～ 80% が死滅していると言った。レボドパをあげます，残りの 20 ～ 30% の細胞を使用してレボドパをドーパミンに変換する，良い効果。指向性ドーパミン システムが懸命に働き続けるのは残念メニコン ルーレット，細胞の死滅が早くなる，したがって、2 ～ 3 年以内に、基本的にほとんどの患者はますます高用量のレボドパを摂取するようになります，結局は失敗するだろう。パーキンソン病を治療する簡単な方法が登場，単純ではない，それも非常に高価メニコン ルーレット、何十万もします，いわゆる脳ペースメーカー，特定の脳領域を刺激する。

別の方法，あなたのドーパミン細胞は死んでいます，ドーパミンを放出するために隣のセルを変更することは可能メニコン ルーレットか，これはとても簡単メニコン ルーレット。脳に電極を埋め込む必要はありません，数年後に期限切れになります，電極を引き抜きます，別の電極を取り付けます，頻繁に充電する必要がある，その手術も非常に高価メニコン ルーレット，それも面倒メニコン ルーレット。これは最新の FDA 承認薬メニコン ルーレット，薬 AAV (AADC) を 1 日あたり 1 ミリリットル摂取します，それならレボドパを服用する必要があります，この治療法は 1998 年に提案されました，2004 年の最初の臨床経験。

私たちはこの薬について学ばなければなりません，承認を得るためにいくつの落とし穴を埋めまメニコン ルーレットか，それを回避する方法を学びましょう，ただし、この薬が承認されたら，AAV を脳に注射するのが安全であることを FDA が承認メニコン ルーレットことを証明メニコン ルーレット最初の薬。AAV (AADC) を取得するには，最初の要件は非常に厳しかった，数百人の患者のグループを治療し、3 年間待つこともよくあります，彼の安全などを見てください。

もう一つの点，この薬自体のデザイン，歴史的な理由により完璧ではありません，この薬を現在の視点から見たい場合は、変更する必要があります，しかし当時は単純な CMV が使用されていました，どのメニコン ルーレットも感染する。承認後，世界の今後 10 年、20年，神経回路で得た知識は活用できます。私の研究室ではうつ病を何百回も治療できます，減量薬は効かないと言いましたね，重篤な副作用，手の中で人の体重をコントロールするのは簡単，ループがある限り制御可能。

もう一つは目の病気メニコン ルーレット，最初の IP65 は 2017 年に FDA によって承認されました，中国版もあります，過去 1 ～ 2 年で数え切れないほどの薬が臨床現場に入りました，または承認プロセスに入る。過去 2 年間、中国は AAV を臨床現場に導入しており、多くの眼科疾患が発生しています。

中枢神経系の病気が原因だと先ほど言いまメニコン ルーレット，特に低分子薬や抗体薬の開発，アルツハイマー病だけでどれだけの病気が治ったのかわかりません，数千億ドルまたは数兆ドルを費やメニコン ルーレット，今のところ成功メニコン ルーレット薬はない，多くの大手製薬会社を非常に絶望的にしている，中枢神経系の薬からゆっくりと継続的に離脱する，しかし、遺伝子治療の承認のため，この分野には多くの希望がある。

私たちも最近このような機会を目にしました，過去 10 年間にわたる研究所の技術蓄積を含む，脳疾患の治療に AAV を使用する会社を登録しました，会社の名前はJianda Jiuzhouメニコン ルーレット，その会社は 3 月に登録されたばかりメニコン ルーレット，まだ資金調達中。私は中小企業を好む人間メニコン ルーレット，子供の頃から小さなものをよく売っていました，また、いくつかの会社を設立しました，私は楽器会社を経営していました，初めてバイオテクノロジー会社を設立する。とても興奮しています，突然、チャンスがたくさんある。脳センター所長に就任して以来，指導者たちは皆、記事を出版すると言っている、特許を申請する，リーダーは、数ページの記事を公開しても意味がないと言いました，勉強するために病院に送ってください，私もよく天壇病院に行きます、玄武病院運営，その実体は非常に奥深いものになる。すべての科学者は数か月間インターンとして病院に送られるべきだと思います，たくさんの病気を見た，私たちの観点からすると、治療法はまったく異なる可能性があります。

例を挙げてください，玄武病院で彼らがてんかんの治療をしているのを見ました。てんかんを患う 14 歳の子供がいます，結局のところ、他に方法はない，てんかんの病巣を特定し、脳領域を掘り出す。運動皮質の場合、言語センター，掘り出したら，この子供は一生片麻痺になります，あるいは生涯にわたる失語症。私たちの意見では、なぜこの脳を掘り出さなければならないのか，この脳に化学遺伝子プローブを入れてください，攻撃されそうなときは抑えてください，本当にうまくいかないなら、脳を掘り出してください。これはいわゆる超重要，基礎科学研究を行っている多くの人々の観点から，この質問はとても簡単メニコン ルーレット。非常に良いのは玄武のリーダーシップメニコン ルーレット，私は彼らにアドバイスをします，とても興奮しています，今すぐ行動してこの計画を始めてください。

8 啓発とメニコン ルーレットの展開

要約すると，最近 FDA によって承認されたいくつかの AAV 薬，脳疾患全体のメニコン ルーレットには非常に大きな課題と機会が存在する。10年後の今日の言葉を見てください，このチャンスが洪水のようにやってくることに気づくでしょう，戦略的チャンスの時期を捉える必要があります。

追加の既存の治療法，医師が新しい治療法を使用する場合，彼は脳を切断することに慣れている，遺伝子治療を使用すると言いましたね，彼は慣れていないかもしれない，遺伝子治療は実際には非常に簡単メニコン ルーレット，高度な三次病院に行く，ロボットを使って自動的に脳の位置を特定するだけ，接続 (低侵襲手術)，15 分で薬を飲み終えました。しかし彼は古い療法に慣れています。新しい治療法を承認するのは難しい。また、たとえ承認されたとしても、最終的にはガイドに掲載されます，医師が勧めるまではまだ時間の問題。病気はどうやって選べばいいのメニコン ルーレットか，この病気に対する既存の薬物治療は効果がありません，たとえば、脳腫瘍，悪性神経膠腫，あるいはてんかん，またはアルツハイマー病、パーキンソン，これらの病気が最初に考慮される可能性があります。

別の技術的なルート，私たちの観点から，技術的なルートは非常に簡単メニコン ルーレット，研究室に座って頭を撫でるだけで、技術的なルートを思いつくことができます，この脳領域はこの病気を治療します，その病気を治療する脳の領域。しかし、効果的な薬になるためには技術的なルートから臨床現場へ，鍵はその薬が本当に効果があるかどうかメニコン ルーレット。

私がとても心配していること，この期間に入った後，過剰に宣伝する人もいる，あるいは慎重さが足りない，失敗例が 1 つか 2 つある限り，このフィールドは非常に悪い状態になります。筋萎縮に対する最近の遺伝子治療は言うまでもありません，ロシアの医師は以前、子供に過剰な AAV を投与しました，コルチゾン注射なし，子供は結局亡くなりました，この遺伝子は肝メニコン ルーレットに蓄積するため，非常に悪い影響を及ぼしました。

脳疾患にも気をつけなければなりません，中国の典型的な例: 麻薬中毒者，薬物を服用する人もいます，家族には選択の余地がありません，彼を薬物リハビリテーションに送っても無駄メニコン ルーレット，脳領域を損傷すると薬は飲めなくなります，これは非常に典型的な悪い計画メニコン ルーレット。ついにこの人たちは麻薬をやめました，彼は人生のあらゆることに興味を失ってしまった，一日だけバカみたい，もっと早く知っていればと家族は言いました，彼が麻薬を服用するといいのメニコン ルーレットが，少なくとも彼は人間のように見えます。では、セキュリティは脳のどの領域に関係するのでしょうか?、どの細胞タイプに向けるべきか、使用されるセル ガイド、投与量はどれくらいメニコン ルーレットか、動物実験で何が起こっているのか，これを行う場合は非常に厳密にしてください。

また，今は戦略的なチャンスの時期メニコン ルーレット。最近のMIワクチンにより、私たちは多くのことを学びました。AAV パイプライン全体が実行される場合，アイデアから動物実験まで，良好な動物実験結果が出たら，IND に移動して第 I 相臨床試験に参加，1年以内に解決されるはずメニコン ルーレット，これは、分野全体が協力して推進する必要があるものメニコン ルーレット，パイプラインを素早く接続する方法，動物実験の結果から臨床第 I 相に進みました。この問題を完了するには、非常に完全な産業チェーンが必要メニコン ルーレット，上流および下流の CDMO を含む，CRO 臨床試験など。公園にはすでに多くの企業があり、とてもうれしいメニコン ルーレット，ジンダはヘタンに協力する，CDMO サービスを利用する，さらに多くのサービスが登場します，業界全体が非常に早く促進されるでしょう。

9 メニコン ルーレット特徴と監督

ここにいる皆さんの中には投資家もいます，もちろん、資金調達の過程でおそらく数十人のさまざまな投資家と会いました，私の経験，もちろん、どの業界にも独自の特徴があります，生物医学は、もちろん私が以前作っていた器具とは大きく異なります，体内生物医学，おそらく遺伝子治療には他の治療とは異なる特徴がある，剤形を変更させてください，低分子になれ，抗体医薬を作るための要件さえ大きく異なります，したがって、投資家はこの業界の特徴を理解する必要があります，リスク管理とリターンのバランスを調整する必要があります。よく尋ねられます，大規模な生産ラインを構築したいメニコン ルーレットか，私は彼に言いました，実際、多くの場合、それはパイロットテストメニコン ルーレット，50 リットルの生産ライン，100,000の目に注射できる。大規模な生産ラインを構築したい場合，低分子薬という意味ではありません，例えば、新型コロナウイルスの治療薬、抗体医薬のために大規模な工場を建設する必要がある。一方、遺伝子治療で治療される病気の多くは数十万人，あるいは何百万もの人々，100万人が治療できたら，この人生にはそれだけの価値がある，やはりさまざまな業界のニーズを理解する必要があります。

また，規制当局も今朝、私たちに良い報告をしてくれました，この分野の規制の初期段階で要件があるかどうかは問題ではありません，問題は、要件が明確でなければならないことメニコン ルーレット。プロセス フローは関係ありません、毒物学、有効性、臨床サンプルの数には明確な要件が必要。私は特殊な遺伝子変異による脳疾患をいくつか知っています，中国には千人から一万人しかいないかもしれない，彼に 1,000 人の患者の臨床作業をやらせなければなりません，これは常に不合理メニコン ルーレット。

また，Xuanwu の同僚に会ったところメニコン ルーレット，製薬業界にはイノベーションが必要メニコン ルーレット，医師は一般的に全員の訓練に従っていることは知っています，中国の医師の中には鼠径部を直接切った人もいると言いましたが，しかし、一般的に言えば、医師は非常に保守的メニコン ルーレット，彼はよく行う療法に慣れています。医者にも勇気が必要メニコン ルーレット，安全を確保しながら IIT の機会を最大限に活用する，そしてこの研究を実施するためにキャンパス内の研究病院を利用しました。

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専門家が CGT 業界の技術革新の側面を共有し、専門企業や投資家に指針を提供します。細胞および遺伝子治療産業は急速に発展している産業メニコン ルーレット，現場の全員が協力する必要があります，中国の CGT 産業の発展に新たな章を作りましょう。